CART-T는 차세대 면역세포치료제로 불리우고 있으며 CAR-T라 함은 키메라 항원 수용체 T세포를 의미합니다.
2011년 만성 백혈병 환자 완치에 성공하면서 세상에 이름을 알린 CAR-T 치료제는 새로운 암세포가 발생해도 끝까지 암세포를 찾아서 파괴한다는 장점이 있어 현재까지 암 치료제 중 가장 진화한 형태로 평가되고 있습니다.
CAR-T 치료제는 면역세포인 T세포에 CAR 유전자를 넣어 재조합해 암세포를 공격하게 만드는 면역세포 치료제입니다.
CAR-T의 큰 매력 중 하나는 `높은 효능`이라고 할 수 있습니다. 암에 있어 ‘완치가 가능하다’는 개념을 만들어냈다는 데 있습니다.
CAR-T는 1세대에서 3세대로 발전하면서 암세포 항원 인식 능력이 높아져 정상 세포를 공격하는 경우가 줄었고, 부작용이 나타났을 때 그 기능을 끌 수 있는 자살 유전자가 도입됐습니다. 아울러 사이토카인 방출 신드롬 발생 시 기존 류마티스관절염 치료제로 쓰이던 `악템라(사이토카인인 IL-6의 작용을 억제)`를 이에 대한 치료제로 사용하는 방법을 찾았습니다. 이와 비슷하게 정상인의 혈액에서 얻어진 면역글로불린(IVIG)을 투여해 정상 B세포 손실로 인한 감염 위험에도 대비할 수 있습니다.
미래에셋대우 보고서에 따르면, 2017년 8월 노바티스의 `킴리아`에 이어 10월 길리어드의 `예스카타`가 FDA의 승인을 받으며 CAR-T 시대는 본격적으로 열린 상태입니다. 2018년 5월 기준 CAR-T 치료제 승인 현황은 아래와 같습니다.
– 노바티스의 백혈병 치료제인 킴리아(Kymriah)가 세계 최초로 판매 승인되면서 포문이 열림.
– 길리어드의 ‘예스카타(Yescarta)’도 승인
– FDA는 Spark Therapeutics의 ‘럭스터나(Luxturna)’를 승인
2017년 하반기 출시된 CAR-T인 스위스 노바티스의 ‘킴리아’(성분명 티사젠렉루셀)와 미국 길리어드사이언스의 ‘예스카타’(악시캅타진실로류셀) 등은 환자 자신의 세포를 이용해 대량생산하기 힘들다고 합니다. 1회 치료비가 4억~5억원이 넘습니다. 또 유전자치료제다보니 제조·품질관리 기준이 엄격한데 국내엔 관련 실사를 통과한 생산공장이나 보관시설이 없습니다. 따라서 단시일 내 해외 치료제를 수입해 쓰기 어려울 것으로 보입니다.
CAR-T 치료제는 환자 혈액에서 추출한 T세포를 조작해 유도탄처럼 암세포를 찾아 공격하도록 만든 혈액암 치료제로 최근 바이로메드와 녹십자셀, 앱클론에 이어 바이넥스도 개발 대열에 합류해 경쟁이 치열해지고 있는데, 국내에서 CAR-T 개발에 뛰어든 대표적인 기업은 앱클론, 유틸렉스, 바이로메드, 툴젠, 녹십자셀, 유영제약 등 총 6곳이다. 아직 한 회사도 임상시험에 진입하지 못해 CAR-T가 국산화되기까지 상당한 시간이 걸릴 것으로 예상됩니다.
그외 2018년 5월 기준 CAR-T 치료제 개발 현황은 다음과 같습니다.
– 필룩스(033180)는 2018년 5월 23일 CAR-T 관련 쥐 모델 시험 수행 결과 기존 위약 치료제를 적용한 대조군은 평균 20일 정도 생존한 반면 스캇 월드만 교수가 개발 중인 ‘GUCY2C CAR-T’로 치료한 쥐는 100일 이상 자가면역 부작용 없이 생존한 것으로 확인했다고 밝힘.
– 나스닥 상장사인 길리어드(Gilead Sciences)는 지난해 8월 카이트 파마(Kite Pharma)를 13조 4000억원에 인수했다. 셀젠(Celgene)은 올 1월 쥬노 테라퓨틱스(Juno Therapeutics) 지분 88%를 9조 7000억원에 인수했다.
– GC녹십자셀은 T세포 기반 1세대 면역치료제인 ‘이뮨셀엘씨’ 기술력을 바탕으로 CAR-T를 독자 개발하고 있다고 합니다.
– 유영제약은 교모세포종 항원에 특이적으로 결합하는 CAR-T 후보물질 ‘YYB-103’을 개발 중인데, 고형암 조직에선 치료제가 잘 전달되지 않는 기존 CAR-T의 단점을 개선하겠다는 목표를 가지고 있다고 합니다.
